筋萎縮性側索硬化症（ALS）は，脳の指令を筋肉に伝える神経細胞（運動ニューロン）が変性する難病だ。全身の筋肉が萎縮し，死に至る。病気の原因やしくみに未解明な部分が多く，有効な治療薬の開発はされていなかった。
　今回，京都大学の江川斉宏博士らは，ALS患者の細胞から，さまざまな種類の細胞に変化できる細胞である「iPS細胞」を作製した。これを運動ニューロンの細胞に変化させたところ，「TDP-43」というタンパク質が変性し，健康な人よりも多くつくられていることがわかった。その影響で運動ニューロンの突起部分が短くなり，機能が低下していたという。実験の結果，「アナカルジル酸」とよばれる化合物を作用させると，突起の長さが正常化することが明らかになった。
　患者由来のiPS細胞は，ALSやほかの難病のしくみの解明や，新薬の開発に役立つだろう，と博士らはのべている。