遺伝性疾患は，遺伝子の配列が通常とことなるためにおきる病気だ。その治療には，原因となる遺伝子配列の修復が有効と考えられる。「ジンクフィンガーヌクレアーゼ」は，特定の配列にくっつくタンパク質（ジンクフィンガー）と，DNAを切断する酵素（ヌクレアーゼ）を組み合わせた人工の酵素である。この酵素で遺伝子配列の特定の部位を切断し，そこに導入したいDNAを入れることで，DNAの修復が理論上は可能だ。しかし，実際に遺伝病の治療に応用可能かは不明だった。
　アメリカ，フィラデルフィア小児病院のホーリゴット博士らは，ジンクフィンガーヌクレアーゼと，導入したい正常な遺伝子配列のDNAを，血友病（血液が正常に凝固しない遺伝性疾患）のマウスの肝臓に入れた。すると，遺伝子配列がおきかわり，症状の改善がみられた。
　今回の技術を応用すれば，ヒトの遺伝性疾患の治療も可能になるかもしれない，と博士らはのべている。