遺伝的な病気の患者から「人工多能性幹細胞（iPS細胞）」をつくりだすことは，病気の複雑な原因を明らかにし，新たな治療法を開発するのに有望だと考えられている。 　アメリカ，マウントサイナイ医科大学のカルバハル?ヴェルガラ博士らは，常染色体の異常により複数の組織や臓器に影響をおよぼす「LEOPARD症候群」の患者からiPS細胞をつくった。博士らはさらに，患者の主な症状は「肥大型心筋症」であることから，つくったiPS細胞を心筋細胞へと分化させた。また，患者の健康な兄弟からも同様に心筋細胞をつくり，患者のものと比較した。 　その結果，患者からつくりだした心筋細胞は，より大きく高度な筋節構造をもっていた。そして，心臓肥大に関係するシグナル伝達経路に特徴的な遺伝子が，患者の細胞では発現していることがわかった。博士らは，この方法を使えば，病気のシグナル伝達経路に関わる分子の情報を，正確に得ることができる，とのべている。